近年がん細胞が増殖するために必要な分子レベルのメカニズムが明らかにされ、生存や増殖に必要な特定の分子を標的にしてその機能を抑えることでがん細胞を殺そうとする治療が導入されています。以前からの薬も作用機序ががん細胞の特定の分子を標的にしていることが後に分かったケースもありますが、分子標的薬は創薬の段階から標的分子を絞り込んで設計されたものを指しています。

がん細胞の生存にかかわる特定の分子を標的にした薬剤であることから、従来の細胞毒性をきたす薬剤に比べ副作用が少ないと期待されました。事実、慢性骨髄性白血病に対するグリベックのように画期的な薬効を示すものがある反面、使用に際して間質性肺炎など重篤な副作用をきたした薬剤もあり、必ずしも副作用が軽微とは言い切れません。

種類は低分子化合物とモノクローナル抗体の二つに大別されます。血液内科領域でよく使用されるものとしては、前者ではチロシンキナーゼ阻害剤であるイマチニブ、ニロチニブ、ダサチニブと、プロテアソーム阻害剤であるボルテゾミブがあり、後者ではリツキシマブ、インフリキシマブ、トシリズマブ、ゲムツズマブオゾガマイシンなどがあります。