造血工場である骨髄内の血液幹細胞の障害によって全ての血球が減少する疾患です。汎血球減少をきたすほかの病気が否定されることが必要です。大きくは先天性（Ｆａｎｃｏｎｉ貧血）と後天性に分かれますが、内科領域では後者が大半を占めます。後天性再生不良性貧血はさらに原因不明の特発性と、薬剤・放射線・ウ イルスなどが原因で起こる二次性に分けられます。軽症、中等症の貧血の治療には蛋白同化ホルモンが主体となりますが、重症型では移植可能年齢の患者さんに は造血幹細胞移植が選択されます。特発性のタイプの中には一部免疫が関与しているものがあり、シクロスポリンや抗ヒトＴリンパ球抗体などの免疫抑制剤が使用されることがあります。